Het Zorginstituut Nederland heeft afspraken gemaakt over behandelingen bij homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). Deze afspraken zijn gemaakt omdat er een nieuw medicijn voor patiënten met HoFH is. Dit medicijn heet evinacumab (merknaam Evkeeza). De afspraken zijn gemaakt om ervoor te zorgen dat dit medicijn bij de juiste mensen wordt gebruikt. Harteraad is betrokken geweest bij het maken van deze afspraken. In dit nieuwsbericht beschrijven we deze afspraken.
HoFH is een zeldzame, erfelijke aandoening. Het komt voor bij mensen die twee veranderingen in hun DNA hebben. Bij mensen met deze aandoening blijft het LDL cholesterol vaak te hoog. Hierdoor hebben mensen met deze aandoening een groot risico om op jonge leeftijd hart- en vaataandoeningen te krijgen.
Een verhoogd LDL cholesterol is meestal goed te behandelen. Bij mensen met HoFH blijft dit vaak te hoog. Zelfs bij een dieet en cholesterolverlagende medicijnen, zoals statines en ezetimibe.
Afgelopen jaren zijn er verschillende medicijnen ontwikkeld voor HoFH, bijvoorbeeld PCSK9-remmers en lomitapide. Sinds 2024 is er een nieuw medicijn, evinacumab. Dit kan worden gebruikt als andere behandelingen niet goed genoeg werken.
HoFH is erg zeldzaam. Hier is specialistische zorg nodig. Mensen kunnen maar op een paar plekken in Nederland behandeld worden. Het medicijn is ook erg duur. Daarom zijn er door het Zorginstituut afspraken gemaakt over gepast gebruik van evinacumab. De Nederlandse Vereniging van Internisten Vasculaire Geneeskunde (NVIVG), Nederlandse Vereniging voor Kindergeneeskunde (NVK) en Zorgverzekeraars Nederland (ZN) zijn betrokken geweest bij het opstellen van de afspraken. Harteraad is betrokken geweest om het patiëntperspectief in te brengen.
Welke afspraken zijn er gemaakt?
Er is afgesproken dat de behandeling van HoFH plaatsvindt in het Amsterdam UMC, Erasmus MC of het Radboud UMC. De Europese richtlijn voor behandeling van HoFH beschrijft de volgorde van de behandeling in drie stappen:
- Stap 1: behandeling met statines en ezetimibe
- Stap 2: behandeling met PCSK9-remmers
- Stap 3: behandeling met lomitapide, evinacumab of lipoproteïne-aferese. Patiënten maken samen met hun arts een keuze voor een van de drie behandelingen.
Als een stap niet goed genoeg werkt, wordt er naar de volgende stap gekeken.
Voor sommige mensen zijn er twee behandelingen uit stap 3 nodig. In dit geval komt er een speciale commissie van artsen bij elkaar (indicatiecommissie). Zij nemen een weloverwogen beslissing voor het starten en/of stoppen van de behandelingen.
De volledige afspraken kan je hier vinden.
Harteraad vindt het belangrijk dat patiënten samen met hun arts kunnen kiezen voor een behandeling die goed bij hun (gezondheids)situatie past. De afspraken dragen bij aan meer duidelijkheid over de behandeling voor patiënten en gezamenlijke besluitvorming.
